Starp medicīnas zinātnes robežu strauji augošajām jomām ir gēnu terapija, kurā ģenētiskas vai iedzimtas slimības tiek ārstētas, labojot vai aizstājot kļūdainos gēnus, kas tos izraisa. Šajā biotehnoloģiju nozares segmentā ietilpst gan lieli, gan mazi uzņēmumi, un investoru iespējas ietilpst trīs galvenajās kategorijās: uzņēmumi, kas ir pievilcīgi kā atsevišķi uzņēmumi, uzņēmumi, kuri, iespējams, ir M&A mērķi, un uzņēmumi, kas aug, izmantojot M&A. Zemāk redzamajā tabulā uzskaitīti desmit ievērības cienīgi spēlētāji par neseno rakstu Barrona rakstā.
10 gēnu terapijas lugas
(Tirgus kapitalizācija)
- uniQure NV (QURE), 1, 9 miljardi USDRegenxbio Inc. (RGNX), 2, 0 miljardi USDAudentes Therapeutics Inc. (BOLD), 1, 5 miljardi USDSolid Biosciences Inc. (SLDB), 0, 4 miljardi USDMeiraGTx Holdings PLC (MGTX), 0, 5 miljardi USDVoyager Therapeutics Inc. (VYGR), 0, 6 USD. miljardiSarepta Therapeutics Inc. (SRPT), 9, 7 miljardi USDRoche Holding AG (RHHBY), 230, 9 miljardi USDNovartis AG (NVS), 227, 6 miljardi USDSpark Therapeutics Inc. (ONCE), 4, 3 miljardi USD
Nozīme ieguldītājiem
Tiek lēsts, ka 5000 retu slimību katru izraisa viena mutācija vai nepilnība indivīda gēnos, ko teorētiski var labot ar mērķtiecīgu terapiju, norāda Barrona pētījums. Lai arī daudzas, ja ne vairums no šīm slimībām skar relatīvi nelielu skaitu cilvēku, veiksmīga ārstēšana tomēr augsto cenu dēļ var gūt ieņēmumus USD 1 miljarda vai vairāk gadā, piebilsts rakstā.
Tomēr, kaut arī gēnu terapijas pamatā ir gadu desmitiem ilgus pētījumus, šī koncepcija joprojām ir ļoti attīstības stadijā, un plaša komercializācija joprojām ir paredzēta nākotnē. Patiešām, vienīgo FDA līdz šim apstiprināto gēnu aizstājterapiju izstrādāja Spark Therapeutics, lai ārstētu retus acu traucējumus, kas var izraisīt aklumu. Pirmajā pilnajā tirgū - 2018. gadā - tas guva ieņēmumus tikai USD 27 miljonu apmērā.
Galvenās terapijas, kas tiek izstrādātas
- UniQure: B hemofilija, Hantingtona slimība; iespējamie USD 1 miljarda gada ieņēmumi no B hemofilijas ārstēšanas Regenxbio: ražo vīrusu pārnēsātājus, kurus citi uzņēmumi izmanto gēnu terapijas nodrošināšanai; potenciālie USD 1 miljarda gada pārdošanas apjomi tikai Novartis Audentes: fatāls muskuļu stāvoklis XLMTM, īpaši reta Krīgera-Najjara slimība, kas kavē bilirubīna pārstrādi organismā: Cīņa: Dušenas muskuļu distrofija (DMD); ļoti slikta pārbaude liek šaubīties par uzņēmuma nākotni; Izpilddirektora dēlam ir šī slimība, kas izraisa agrīnu nāvi. MeiraGTX: retas acu slimības, ALS (Lou Gehrig slimība); Džonsonam un Džonsonam (JNJ) pieder kapitāldaļas uzņēmumā Voyager: Parkinsona un līdzīgas slimības; darījums ar AbbVie Inc. (ABBV) nodrošinās maksājumus līdz 1, 5 miljardiem USD. Sarepta: pirmā FDA apstiprinātā narkotika Duchenne muskuļu distrofijai (DMD); vairāk nekā 70 000 pacientu visā pasaulē, izmaksas var pārsniegt 500 000 USD. Dzirkstele: reta tīklenes slimība, kas izraisa aklumu, A hemofilija
Spark tehniski vairs nav ieguldījumu iespēja, ņemot vērā to, ka Roche Holding to pērk par 122% iegādes prēmiju salīdzinājumā ar pirmspiedāvājuma slēgšanas cenu 2019. gada 22. februārī. Spark 8. martā tika slēgta 0, 6% robežās no Roche piedāvātā USD 114, 50 par akciju.. Tas parāda, cik lielas zāļu kompānijas, piemēram, Roche un Novartis, ir gatavas maksāt augstāko dolāru, lai iegādātos mazākas biotehnoloģiju firmas, kas nodarbojas ar daudzsološām pētniecības un attīstības jomām.
"Pieci miljardi dolāru par Spark tagad praktiski viss pārējais gēnu terapijā relatīvi izskatās ārkārtīgi lēts, " kā Džošs Šimmers, Evercore ISI analītiķis, rakstīja Barrona citētajā pētījuma piezīmē. Marshall Gordon, ClearBridge Investments, kam pieder Spark, vecākais pētījumu analītiķis, saka, ka tā spēcīgais pētniecības personāls un ražošanas iespējas bija galvenie faktori, kas piesaistīja Roche.
Skatos uz priekšu
Kā minēts iepriekš, gēnu terapijas faktiskā komercializācija norit lēni, kas nozīmē, ka daudzi no mazākajiem dalībniekiem lielākoties ir R&D veikali ar ierobežotiem ieņēmumiem un lielām izmaksām. Paredzamās cenu zīmes simtiem tūkstošu, ja pat ne miljonos dolāru, daudzām izstrādājamajām gēnu terapijām nav nepieciešams liels skaits pacientu, lai tās būtu ienesīgas. No otras puses, šīs stratosfēras izmaksas ir saistītas ar strauju privāto apdrošinātāju un valdības vadītu programmu, piemēram, Medicare, intensīvu atgrūšanu.
