Clementia Pharmaceuticals Inc. (CMTA) akcijas pirmstirdzniecības tirgū palielinājās par 35, 40% pēc tam, kad Kanādā bāzētā biotehnoloģiju firma paziņoja par plāniem iesniegt jaunu zāļu aplikāciju (NDA), kuru atbalstīja ar pamudinošiem testēšanas rezultātiem.
Preses paziņojumā Clementia paziņoja, ka vēlas apstiprināt palovarotīnu, lai novērstu heterotopisko pārkaulošanos (HO), patoloģisku kaulu augšanu skeleta audos, pacientiem, kuri cieš no progresējošas fibrodysplasia ossificans (FOP), reta un bīstama ģenētiska kaula. slimība.
Biotehnoloģiju firma piebilda, ka Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) piekrita ļaut Klemencijai izmantot 2. fāzes datus, lai pamatotu tās piemērošanu. Šie pētījumi, kas tika iesniegti šī gada sākumā, norāda uz palovarotīna efektivitāti.
Saskaņā ar uzņēmuma 2. fāzes datiem pacientiem, kas ārstēti ar palovarotīnu uzliesmojuma laikā, 12 nedēļu laikā vidējais jaunā HO daudzums samazinājās par vairāk nekā 70%, salīdzinot ar neārstētu grupu. Ir paredzēts, ka Clementia iesniegs pilnu pieteikumu FDA 2019. gada otrajā pusē.
Paziņojumā presei biotehnoloģiju firma NDA iesniegšanu pasludināja par “būtisku pavērsiena punktu”, piebilstot, ka tās narkotikas ir piemērotas, lai kļūtu par pirmo šāda veida medikamentu, kas ārstē HO gadījumus FOP slimniekiem.
“Ceļa identificēšana līdz NDA iesniegšanai 2019. gada otrajā pusē ir nozīmīgs pagrieziena punkts Klemencijai un pacientiem ar šo īpaši reto un postošo ģenētisko kaulu slimību, ” sacīja Klarisijas dibinātāja un izpilddirektore Klarisa Desjardins. “Mēs esam pateicīgi par sadarbību ar FDA Kaulu, reproduktīvo un uroloģisko produktu nodaļu, potenciāli nodrošinot pirmo apstiprināto ārstēšanas iespēju personām, kuras ietekmē FOP. Mēs esam pateicīgi arī pacientiem un viņu ģimenēm, kā arī pētniekiem un klīniskajām vietām, bez kuriem neviens no šiem darbiem nebūtu bijis iespējams. ”
Ko tālāk?
Klemencija apstiprināja, ka notiekošais “3. fāzes MOVE pētījums”, kas paredz pacientam “hroniskas 5 mg dienas devas” piešķiršanu papildus epizodiskajai 20/10 mg devas shēmai uzliesmošanas laikā, turpināsies, kā plānots. Ja šie izmēģinājumi būs veiksmīgi, uzņēmums piebilda, ka tos vēlāk varētu izmantot papildu NDA.
Klemencija arī sacīja, ka nākamgad vērsīsies pie starptautiskajām pārvaldes iestādēm par palovarotēna reģistrēšanu.
