ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) ir saņēmusi atļauju CRISPR Therapeutics Ltd. (CRSP) un Vertex Pharmaceuticals Inc. (VRTX) sākt testēt sirpjveida šūnu slimības ģenētiski inženierijas ārstēšanu ASV pacientiem.
Paziņojumā presei abi uzņēmumi sacīja, ka FDA tagad ir atcēlusi savu klīnisko atbalstu, ļaujot viņiem sākt izmēģināt eksperimentālo terapiju. Partneri maijā bija spiesti apturēt savus plānus pārbaudīt narkotiku CTX001, līdz sākotnējā pieteikumā tiks atrisināti "daži jautājumi".
Tajā laikā CRISPR un Vertex apgalvoja, ka CTX001 tika aizturēts ASV, jo FDA bija papildu jautājumi saistībā ar dokumentu pārskatīšanu, ko uzņēmumi iesniedz atļaujai sākt klīnisko izmēģinājumu. Viņi neatklāja, kas bija šie jautājumi vai kā viņi uz tiem atbildēja.
Ziņas par sasniegumu CRISPR akcijām pirmstirdzniecības tirgū pieauga par 14.14%. Vertex akcijas bija vērstas uz ceturtdienas tirdzniecības sesiju. Paziņojums ir nozīmīgs, jo tā ir pirmā reize, kad uzņēmums izmēģina eksperimentālo un revolucionāro tehnoloģiju, kas pazīstama ar nosaukumu CRISPR-Cas9, uz cilvēka cilmes šūnām ASV. Izmēģinājumā tiks iekļauta pacienta DNS modifikācija ārpus ķermeņa. Onkologs Sičuanas universitātē Čendu Ķīnā veica pirmo cilvēka izmēģinājumu 2016. gadā.
Kopīgajā paziņojumā abi uzņēmumi arī sniedza jaunāko informāciju par progresu, kas panākts, izmēģinot CTX001 ārpus ASV. Viņi paziņoja, ka viņiem ir piešķirta normatīvā atļauja “vairākās valstīs”, lai sāktu sirpjveida šūnu slimības un beta- talasēmija, asins slimība, kas samazina hemoglobīna - olbaltumvielu ražošanu eritrocītos, kas visā ķermenī pārnēsā skābekli. Viņi piebilst, ka 1./2. Fāzes klīniskais pētījums Eiropā varētu sākties līdz 2018. gada beigām. 1. un 2. fāzes pētījumi ir paredzēti, lai pārbaudītu jauno ārstēšanas līdzekļu drošumu, blakusparādības un labākās devas.
CRISPR un Vertex 2015. gadā izveidoja zāļu izstrādes aliansi, kas koncentrējās uz CRISPR-Cas9 izmantošanu. Asins traucējumu ārstēšana tika iekļauta pētījumu paktā, lai gan sākumā viņi strādāja pie cistiskās fibrozes ārstniecības līdzekļiem, kas ir Vertex specializācija. Saskaņā ar partnerības noteikumiem abi uzņēmumi vienojās dalīt pētniecības un attīstības izdevumus, kā arī peļņu, kas gūta no jebkādām komercializētām terapijām.
